ยีนบำบัดคือการแทรกยีนเข้าไปในเซลล์และเนื้อเยื่อของแต่ละบุคคลเพื่อรักษาโรค และโรคทางพันธุกรรมซึ่งอัลลีลที่กลายพันธุ์ที่บกพร่องจะถูกแทนที่ด้วยอัลลีลที่ใช้งานได้ แม้ว่าเทคโนโลยีจะยังอยู่ในช่วงเริ่มต้น แต่ก็มีการใช้งานอย่างประสบความสำเร็จ การบำบัดด้วย Antisense ไม่ได้เป็นเพียงรูปแบบของการบำบัดด้วยยีนเท่านั้น แต่เป็นการบำบัดโดยใช้พันธุกรรมและมักพิจารณาร่วมกับวิธีอื่นๆ

ในการศึกษาการบำบัดด้วยยีนส่วนใหญ่ ยีนปกติจะถูกแทรกเข้าไปในจีโนมเพื่อแทนที่ยีนที่ผิดปกติที่ก่อให้เกิดโรคต้องใช้พาหะที่เรียกว่าเวคเตอร์เพื่อส่งยีนบำบัดไปยังเซลล์เป้าหมายของผู้ป่วยในปัจจุบัน พาหะนำโรคที่พบได้บ่อยที่สุดคือไวรัสที่ดัดแปลงพันธุกรรมเพื่อนำพา DNA ของมนุษย์ตามปกติไวรัสได้พัฒนาวิธีการห่อหุ้มและส่งยีนของพวกมันไปยังเซลล์ของมนุษย์ในลักษณะที่ทำให้เกิดโรค นักวิทยาศาสตร์ได้พยายามควบคุมความสามารถนี้ด้วยการจัดการจีโนมของไวรัสเพื่อขจัดยีนที่ก่อให้เกิดโรคและใส่ยีนบำบัดเข้าไป เซลล์เป้าหมาย เช่น เซลล์ตับหรือปอดของผู้ป่วยติดเชื้อพาหะ จากนั้นเวกเตอร์จะปลดปล่อยสารพันธุกรรมที่มียีนมนุษย์ที่ใช้รักษาโรคเข้าไปในเซลล์เป้าหมาย การสร้างผลิตภัณฑ์โปรตีนที่ใช้งานได้จากยีนบำบัดจะฟื้นฟูเซลล์เป้าหมายให้กลับสู่สภาวะปกติ